Lavoro di ricerca sulle malattie lisosomiali. Intervista al Dr. Marco Sardiello
Ci sono più di 30 trilioni di cellule del corpo umano, ciascuna delle quali è un mondo in miniatura – quasi ogni cellula è in grado di generare energia dai …
Mio fratello Piè
Pietro è mio fratello, ha 7 anni. Quando è nato ha portato gioia in ogni angolo della casa, con la sua estrema voglia di conoscere il mondo e le cose …
Terapia Genica per le CLN 1
Abeona Therapeutics annuncia l’approvazione della FDA di una applicazione per la ricerca di nuovi farmaci per ABO-202 – Terapia genica nella malattia CLN1 NEW YORK e CLEVELAND, 21 maggio 2019 …
Il trealosio potrebbe aprire nuove prospettive terapeutiche per la malattia di Batten
Parte dalla Toscana lo studio clinico con il trealosio La molecola è già usata come integratore per la protezione cellulare. Lo studio, della durata di 6 mesi, sarà guidato dal …
La CLN 2 potrebbe presto essere la prima forma di Ceroidolipofuscinosi inserita nello Screening Neonatale
Un nuovo esame del sangue secco può essere un metodo affidabile e rapido per ottenere una diagnosi iniziale di malattia di Batten tardiva infantile, recenti ricerche lo dimostrano. Lo studio, …
Terapia Genica per la Malattia di Batten CLN3
Comunicato stampa del 3.1.2019 Amicus Therapeutics annuncia uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica per la malattia di Batten CLN 3. Terapia Genica in fase clinica presso Nationwide Children’s …
CLN 2 Risultati di studio dopo tre anni di Terapia Genica
Comunicato Stampa del 7.2.2019 BioMarin annuncia uno studio in corso che dimostra un trattamento durevole Beneficio di Brineura® (cerliponase alfa) per 3 anni Tasso di declino ridotto mantenuto nei bambini …
Francesco e Pasquale
Francesco ha 21 anni e frequenta il secondo anno della facoltà di Giurisprudenza all’Università “Sapienza” di Roma. È andato a vivere nella capitale, lasciando la sua famiglia e il suo …
A mia figlia
Sei nata la notte di Pasqua, prima del termine, eri pallida con i capelli biondi, è stato facile darti il nome, ti abbiamo chiamata Chiara. Eri piccola e sei dovuta …