Mara Piccinato, dell’associazione A-NCL, da anni si dedica a dare supporto alle famiglie che convivono con questa terribile condizione neurodegenerativa “Ci sono famiglie che hanno quasi una terapia sub-intensiva in …
Continua…Malattia di Batten: 14 varianti, ma solo per una di queste esiste un trattamento
Telethon finanzia lo studio della dr.ssa Marchese su una malattia della famiglia delle Ceroidolipofuscinosi Neuronali. Come incentivo ai giovani, il finanziamento prevede anche la copertura del salario per tutta la …
Lione, 9 settembre 2021 – Theranexus, azienda biofarmaceutica innovativa nel trattamento delle malattie neurologiche, e la Beyond Batten Disease Foundation (BBDF), annunciano la ricezione dell’approvazione da parte della Food and …
Continua…La BBDF ha annunciato l’inizio del Trial clinico per la forma giovanile di Batten CLN3.
NEW YORK, 14 settembre 2021 – Neurogene, una società fondata per portare farmaci genetici che cambiano la vita ai pazienti e alle famiglie colpite da malattie neurologiche rare, ha annunciato …
Uno studio ha mostrato che modelli animali hanno previsto il dosaggio della terapia enzimatica sostitutiva Brineura (cerliponase alfa) per i pazienti con malattia di Batten infantile tardiva , chiamata anche …
Continua…I modelli animali possono prevedere le dosi di Brineura per i pazienti con CLN2
“non è tanto chi sono, quanto quello che faccio che mi qualifica” (Batman) “Adotta un Batten-dog” – campagna di sensibilizzazione alla Malattia di Batten – è una nuova sfida lanciata …
Continua…Malattia di Batten, il nostro amico a quattro zampe diventa un caregiver familiare
In Toscana Telethon finanzia la ricerca di Maria Marchese anche vincitrice del Telethon Carrier Award Sono stati selezionati i vincitori del bando di concorso 2020 promosso da Fondazione Telethon per …