L’unica terapia genica per le Ceroidolipofuscinosi ha compiuto 10 anni, è la terapia enzimatica sostitutiva per le CLN2.
La dr.ssa Marina Trivisano – Dirigente Medico Neurologo, U.O. Epilessie Rare e Complesse – Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Roma – in questo video spiega la malattia, l’incidenza in Italia e i risultati della terapia sui piccoli pazienti.
Sono stati pubblicati i risultati del Trial sul Trealosio condotto dal dr.Santorelli – Stella Maris – Pisa.
La A-NCL, in collaborazione con il dr.Filippo Santorelli, ha fatto produrre un integratore a base di Trealosio, chiamato Citoplas. Il Citoplas è stato l’integratore usato per il Trial su tutte …