CLN6 – Dopo 2 anni di sperimentazione con terapia genica i risultati sono promettenti
Secondo i dati intermedi di uno studio clinico di fase 1/2, due anni dopo il trattamento, la terapia genica sperimentale AT-GTX-501 ha stabilizzato la funzione motoria e del linguaggio nei …
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La terapia genica AAV9 aumenta la durata della vita e tratta le anomalie patologiche e comportamentali in un modello murino di malattia di Batten CLN8
La malattia CLN8 è una forma rara di Ceroidolipofuscinosi neuronale causata da mutazioni bialleliche nel gene CLN8, che codifica per una proteina del reticolo endoplasmatico transmembrana coinvolta nel traffico di …
Dr. Filippo Santorelli membro del Comitato Tecnico Scientifico di A-NCL
Fare scienza di testa ma guidare l’azione con il cuore: intervista a Filippo M. Santorelli Filippo Maria Santorelli è Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Medicina Molecolare, Neurogenetica e Malattie Neuromuscolari presso l’IRCCS …
Continua…Dr. Filippo Santorelli membro del Comitato Tecnico Scientifico di A-NCL
Mio fratello Piè
Pietro è mio fratello, ha 7 anni. Quando è nato ha portato gioia in ogni angolo della casa, con la sua estrema voglia di conoscere il mondo e le cose …
Terapia Genica per le CLN 1
Abeona Therapeutics annuncia l’approvazione della FDA di una applicazione per la ricerca di nuovi farmaci per ABO-202 – Terapia genica nella malattia CLN1 NEW YORK e CLEVELAND, 21 maggio 2019 …
Il trealosio potrebbe aprire nuove prospettive terapeutiche per la malattia di Batten
Parte dalla Toscana lo studio clinico con il trealosio La molecola è già usata come integratore per la protezione cellulare. Lo studio, della durata di 6 mesi, sarà guidato dal …
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La CLN 2 potrebbe presto essere la prima forma di Ceroidolipofuscinosi inserita nello Screening Neonatale
Un nuovo esame del sangue secco può essere un metodo affidabile e rapido per ottenere una diagnosi iniziale di malattia di Batten tardiva infantile, recenti ricerche lo dimostrano. Lo studio, …
Terapia Genica per la Malattia di Batten CLN3
Comunicato stampa del 3.1.2019 Amicus Therapeutics annuncia uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica per la malattia di Batten CLN 3. Terapia Genica in fase clinica presso Nationwide Children’s …