Telethon finanzia lo studio della dr.ssa Marchese su una malattia della famiglia delle Ceroidolipofuscinosi Neuronali. Come incentivo ai giovani, il finanziamento prevede anche la copertura del salario per tutta la …
Lione, 9 settembre 2021 – Theranexus, azienda biofarmaceutica innovativa nel trattamento delle malattie neurologiche, e la Beyond Batten Disease Foundation (BBDF), annunciano la ricezione dell’approvazione da parte della Food and …
Continua…La BBDF ha annunciato l’inizio del Trial clinico per la forma giovanile di Batten CLN3.
NEW YORK, 14 settembre 2021 – Neurogene, una società fondata per portare farmaci genetici che cambiano la vita ai pazienti e alle famiglie colpite da malattie neurologiche rare, ha annunciato …
Uno studio ha mostrato che modelli animali hanno previsto il dosaggio della terapia enzimatica sostitutiva Brineura (cerliponase alfa) per i pazienti con malattia di Batten infantile tardiva , chiamata anche …
Continua…I modelli animali possono prevedere le dosi di Brineura per i pazienti con CLN2
“non è tanto chi sono, quanto quello che faccio che mi qualifica” (Batman) “Adotta un Batten-dog” – campagna di sensibilizzazione alla Malattia di Batten – è una nuova sfida lanciata …
Continua…Malattia di Batten, il nostro amico a quattro zampe diventa un caregiver familiare
In Toscana Telethon finanzia la ricerca di Maria Marchese anche vincitrice del Telethon Carrier Award Sono stati selezionati i vincitori del bando di concorso 2020 promosso da Fondazione Telethon per …
Secondo i dati intermedi di uno studio clinico di fase 1/2, due anni dopo il trattamento, la terapia genica sperimentale AT-GTX-501 ha stabilizzato la funzione motoria e del linguaggio nei …
Continua…CLN6 – Dopo 2 anni di sperimentazione con terapia genica i risultati sono promettenti