COMUNICATO STAMPA Attraverso questa iniziativa Fondazione Telethon offre alle Associazioni di pazienti con malattie genetiche rare un aiuto a investire in modo mirato i propri fondi, lanciando il bando, creando …
Le Ceroidolipofuscinosi neuronali (NCL) sono malattie rare e fatali, con poche opzioni terapeutiche disponibili, che colpiscono bambini ed adulti. Utilizzeremo zebrafish poiché è un modello in vivo semplice, economico, e …
Con grande entusiasmo vi comunichiamo che finanzieremo la ricerca della dr.ssa Maria Marchese che ha partecipato e vinto il bando “Seed Grant” di Fondazione Telethon edizione primavera 2023, al quale …
Visti i buoni risultati della fase 1/2 del Trial Batten-1 su pazienti con CLN3, La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la progettazione di uno studio …
Regenxbio testerà RGX-381, la sua terapia genica sperimentale per i problemi agli occhi associati alla malattia Ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), in uno studio clinico di fase 1/2 che …
«È stato un fulmine a ciel sereno», così Mirco definisce l’ingresso della malattia di Batten nella vita della sua famiglia. Suo figlio Matteo, che oggi ha 19 anni, convive con …
23 MARZO 2023 – Abbiamo aperto un bando di ricerca per approfondire le conoscenze sui geni difettosi che causano la malattia nelle diverse varianti di Ceroidolipofuscinosi, con lo scopo di …
Rispetto al naso elettronico, questi animali hanno cuore. Come racconta la storia di Billy, un Bolognese che assiste Chiara, 40 anni, colpita a 19 dalla malattia di Batten, una patologia …
Il racconto di due genitori emiliani costretti a trasferirsi a Roma e poi ad Amburgo nella speranza di poter garantire un futuro migliore ai piccoli Edoardo e Clarissa Poggio Renatico …
Mara Piccinato, dell’associazione A-NCL, da anni si dedica a dare supporto alle famiglie che convivono con questa terribile condizione neurodegenerativa “Ci sono famiglie che hanno quasi una terapia sub-intensiva in …