Secondo i dati intermedi di uno studio clinico di fase 1/2, due anni dopo il trattamento, la terapia genica sperimentale AT-GTX-501 ha stabilizzato la funzione motoria e del linguaggio nei …
Continua…CLN6 – Dopo 2 anni di sperimentazione con terapia genica i risultati sono promettenti
La malattia CLN8 è una forma rara di Ceroidolipofuscinosi neuronale causata da mutazioni bialleliche nel gene CLN8, che codifica per una proteina del reticolo endoplasmatico transmembrana coinvolta nel traffico di …
Fare scienza di testa ma guidare l’azione con il cuore: intervista a Filippo M. Santorelli Filippo Maria Santorelli è Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Medicina Molecolare, Neurogenetica e Malattie Neuromuscolari presso l’IRCCS …
Continua…Dr. Filippo Santorelli membro del Comitato Tecnico Scientifico di A-NCL
Abeona Therapeutics annuncia l’approvazione della FDA di una applicazione per la ricerca di nuovi farmaci per ABO-202 – Terapia genica nella malattia CLN1 NEW YORK e CLEVELAND, 21 maggio 2019 …
Parte dalla Toscana lo studio clinico con il trealosio La molecola è già usata come integratore per la protezione cellulare. Lo studio, della durata di 6 mesi, sarà guidato dal …
Continua…Il trealosio potrebbe aprire nuove prospettive terapeutiche per la malattia di Batten
Un nuovo esame del sangue secco può essere un metodo affidabile e rapido per ottenere una diagnosi iniziale di malattia di Batten tardiva infantile, recenti ricerche lo dimostrano. Lo studio, …
Comunicato stampa del 3.1.2019 Amicus Therapeutics annuncia uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica per la malattia di Batten CLN 3. Terapia Genica in fase clinica presso Nationwide Children’s …
Comunicato Stampa del 7.2.2019 BioMarin annuncia uno studio in corso che dimostra un trattamento durevole Beneficio di Brineura® (cerliponase alfa) per 3 anni Tasso di declino ridotto mantenuto nei bambini …
Continua…CLN 2 Risultati di studio dopo tre anni di Terapia Genica
12 – 16 settembre 2018 Royal Holloway, Università di Londra Al meeting hanno partecipato 269 delegati, con una crescente presenza di medici e ricercatori dal Nord America, mentre è andata riducendosi …
Continua…16° Convegno Internazionale sulle Ceroidolipofuscinosi Neuronali