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News

Malattia di Batten: 14 varianti, ma solo per una di queste esiste un trattamento

1 Marzo 2022

Mara Piccinato, dell’associazione A-NCL, da anni si dedica a dare supporto alle famiglie che convivono con questa terribile condizione neurodegenerativa “Ci sono famiglie che hanno quasi una terapia sub-intensiva in …

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Categorie News, uncategorized

Intervista alla ricercatrice Maria Marchese

31 Ottobre 2021

Telethon finanzia lo studio della dr.ssa Marchese su una malattia della famiglia delle Ceroidolipofuscinosi Neuronali. Come incentivo ai giovani, il finanziamento prevede anche la copertura del salario per tutta la …

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La FDA approva la sperimentazione della terapia genica NGN-101 nei pazienti con malattia di Batten CLN5.

31 Ottobre 202110 Settembre 2021

NEW YORK, 14 settembre 2021 – Neurogene, una società fondata per portare farmaci genetici che cambiano la vita ai pazienti e alle famiglie colpite da malattie neurologiche rare, ha annunciato …

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Categorie News, newsletter

I modelli animali possono prevedere le dosi di Brineura per i pazienti con CLN2

4 Agosto 2021

Uno studio ha mostrato che modelli animali hanno previsto il dosaggio della terapia enzimatica sostitutiva Brineura (cerliponase alfa) per i pazienti con malattia di Batten infantile tardiva , chiamata anche …

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Categorie News

Malattia di Batten, il nostro amico a quattro zampe diventa un caregiver familiare

12 Aprile 2021

“non è tanto chi sono, quanto quello che faccio che mi qualifica” (Batman) “Adotta un Batten-dog” – campagna di sensibilizzazione alla Malattia di Batten – è una nuova sfida lanciata …

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La Malattia, i Bambini, le Famiglie e l’Associazione. Mara Piccinato, Family support di A-NCL, ne parla in questa intervista.

15 Aprile 202120 Marzo 2021

Categorie News, Video

Doppio premio Telethon per la dr.ssa Maria Marchese – dell’IRCCS Stella Maris – per il progetto di ricerca sulle CLN5.

25 Marzo 202128 Febbraio 2021

In Toscana Telethon finanzia la ricerca di Maria Marchese anche vincitrice del Telethon Carrier Award Sono stati selezionati i vincitori del bando di concorso 2020 promosso da Fondazione Telethon per …

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CLN6 – Dopo 2 anni di sperimentazione con terapia genica i risultati sono promettenti

4 Gennaio 20218 Novembre 2020

Secondo i dati intermedi di uno studio clinico di fase 1/2, due anni dopo il trattamento, la terapia genica sperimentale AT-GTX-501 ha stabilizzato la funzione motoria e del linguaggio nei …

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Categorie News

La terapia genica AAV9 aumenta la durata della vita e tratta le anomalie patologiche e comportamentali in un modello murino di malattia di Batten CLN8

4 Gennaio 20214 Novembre 2020

La malattia CLN8 è una forma rara di Ceroidolipofuscinosi neuronale causata da mutazioni bialleliche nel gene CLN8, che codifica per una proteina del reticolo endoplasmatico transmembrana coinvolta nel traffico di …

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Categorie News

Dr. Filippo Santorelli membro del Comitato Tecnico Scientifico di A-NCL

4 Gennaio 202127 Ottobre 2020

Fare scienza di testa ma guidare l’azione con il cuore: intervista a Filippo M. Santorelli Filippo Maria Santorelli è Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Medicina Molecolare, Neurogenetica e Malattie Neuromuscolari presso l’IRCCS …

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