Terapie e ricerche

Sono Disponibili delle Terapie Mirate?

Nell’ultimo decennio la ricerca biomedica ha lanciato una sfida alla “incurabilità” delle CLN, e sono tutt’ora in corso studi sperimentali mirati al riconoscimento di terapie che possano combattere queste malattie. Al presente è disponibile un solo trattamento per una forma di CLN (CLN2) che si basa sull’inoculo direttamente nel sistema ventricolare degli emisferi cerebrali della proteina mancante in questa malattia. La terapia è disponibile dal 2019 (dopo circa 4 anni di studi clinici su pazienti). I risultati dimostrano a 4 anni di terapia un rallentamento  dell’evoluzione della malattia, ma non vi è alcuna evidenza di una guarigione.

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