Terapie e ricerche

Sono Disponibili delle Terapie Mirate?

Nell’ultimo decennio la ricerca biomedica ha lanciato una sfida alla “incurabilità” delle CLN, e sono tutt’ora in corso studi sperimentali mirati al riconoscimento di terapie che possano combattere queste malattie. Al presente è disponibile un solo trattamento per una forma di CLN (CLN2) che si basa sull’inoculo direttamente nel sistema ventricolare degli emisferi cerebrali della proteina mancante in questa malattia. La terapia è disponibile da circa 1 anno (dopo circa 3 anni di studi clinici su pazienti). I risultati dimostrano a 4 anni di terapia un rallentamento dell’evoluzione della malattia, ma non vi è alcuna evidenza di una guarigione. Lo stato attuale dei trattamenti disponibili (o in corso di studio) è elencato nella Tabella.

Stato Attuale dei Trattamenti Mirati per le Ceroidolipofuscinosi (ottobre 2018)

Malattia Somministrazione Prodotto Ditta Centri Stato Attuale
CLN2 Intracerebrale (ventricoli cerebrali) Brineura Biomarin Numerosi Centri talia OPBG Disponibile commercialmente (su indicazione specialistica)
CLN6 Intracerebrale (ventricoli cerebrali) Gene Columbus – Ohio Disponibile (su invito)
CLN3 Intracerebrale (ventricoli cerebrali) Gene Rochester – USA Hamburgo(D) Non disponibile (2019/2020) su invito?
CLN3 Orale Miglustat+Trialose (BBDF-101) BBDF Houston – TX Non disponibile (2019) su invito?
CLN1 Trapianto di Midollo Osseo Gene Boston – USA In preparazione
CLN1 Intracerebrale  (ventricoli cerebrali) Gene Abeona In preparazione
CLN3 Intracerebrale  (ventricoli cerebrali) Gene Columbus – Ohio In preparazione
CLN7 Intracerebrale (ventricoli cerebrali) Gene Dallas – Texas In preparazione su invito?
CLN7 Intracerebrale (ventricoli cerebrali) Gene Columbus – Ohio In preparazione
CLN8 Intracerebrale (ventricoli cerebrali) Gene Columbus – Ohio In preparazione
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