Terapia Genica per le CLN 1

Abeona Therapeutics annuncia l’approvazione della FDA di una applicazione per la ricerca di nuovi farmaci per ABO-202 – Terapia genica nella malattia CLN1

NEW YORK e CLEVELAND, 21 maggio 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), un leader pienamente integrato nella terapia genica e cellulare, ha annunciato oggi che la Società è autorizzata ad iniziare una fase
1/2 studio clinico che ha valutato la sua nuova, unica terapia genica ABO-202, per il trattamento della malattia CLN1, a seguito dell’accettazione della sua domanda di Investigational New Drug (IND) da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
ABO-202 è progettato per fornire una copia funzionale del gene PPT1 alle cellule del sistema nervoso centrale e periferiche
organi che utilizzano una somministrazione endovenosa e intratecale combinata tramite il vettore AAV9.
La Società fornirà indicazioni sui tempi della sperimentazione clinica entro la fine dell’anno.
“Questo importante passo porta speranza alle persone colpite da questa devastante malattia ed è stato raggiunto in collaborazione con Dr. Steven Gray e Taylor’s Tale “, ha detto Timothy J. Miller, Ph.D., Co-Founder, President & Chief Scientific Ufficiale.
“Siamo molto incoraggiati dal fatto che ABO-202 sia stato ben tollerato e abbia dimostrato un’efficacia significativa in studi preclinici. Questi risultati sono coerenti con i risultati degli altri studi preclinici per AAV9 programmi per malattie da accumulo lisosomiali, MPS IIIA e MPS IIIB. ”
Negli studi preclinici, l’ABO-202 ha fornito efficacemente una copia funzionale del gene PPT1 al sistema nervoso centrale e agli organi periferici. Studi di abilitazione IND in un modello animale CLN1 hanno dimostrato che ABO-202 ha bloccato la malattia e ha portato al miglioramento della funzione neurologica nei topi affetti. Questi studi hanno anche mostrato che la combinazione di dosaggio endovenoso e intratecale ha fornito un’efficace incremento rispetto alle singole vie di somministrazione e quindi può aumentare il potenziale terapeutico di questa terapia genica.
ABO-202 è una terapia genica AAV(a vettore virale) di un’unica somministrazione, progettata per consentire alle cellule di produrre il normale enzima PPT1, che è critico per la corretta funzione lisosomiale. La mancanza di questo enzima nei pazienti con malattia da CLN1 porta alla neuroinfiammazione e neurodegenerazione.
A ABO-202 è stata concessa la designazione di farmaco orfano per malattia pediatrica rara dalla FDA e quella di medicinale orfano nell’Unione Europea.
Il processo globale sarà condotto presso centri di eccellenza nella ricerca CLN1, tra cui il Centro medico dell’Università di Rochester negli Stati Uniti e l’Università di Amburgo-Eppendorf in Germania.
“ABO-202 è una terapia genica AAV9 promettente che ha esteso la sopravvivenza e ha migliorato la funzione neurologica nel modello animale della malattia CLN1.
È importante sottolineare che l’approccio combinato di somministrazione endovenosa e intratecale ha mostrato ulteriori benefici rispetto a una singola via di somministrazione, fornendo un nuovo paradigma di trattamento per i pazienti con devastanti malattie neurologiche “, ha detto Steven J. Gray, Ph.D., ricercatore e associato alla malattia di Batten
Professore, Pediatria, UT Southwestern Medical Center.

Informazioni sulla malattia da CLN1 (Malattia di Batten infantile)
La malattia CLN1, nota anche come CeroidoLipofuscinosis infantile neuronale o malattia di Batten infantile, è una malattia rara da progressivo accumulo lisosomiale senza trattamento approvato. Colpisce principalmente il sistema nervoso centrale
e si manifesta tipicamente durante il primo anno di vita con problemi alla vista che possono progredire fino alla cecità, declino motorio e cognitivo progressivo, convulsioni e infine morte prematura. La causa alla base del disturbo è un difetto nel gene PPT1 che codifica l’enzima con lo stesso nome, con conseguente accumulo di lipopigmenti
all’interno delle cellule, che portano alla neuroinfiammazione e alla neurodegenerazione.
Alcuni pazienti con malattia CLN1 possono sviluppare sintomi più tardi durante l’infanzia o nell’età adulta; queste varianti sono chiamate tardo-infantile, giovanile o CLN1 ad insorgenza in età adulta.

A proposito di ABO-202
ABO-202 è una nuova terapia genica unica per la malattia CLN1, una rara malattia da accumulo lisosomiale in rapida progressione senza terapia approvata.
L’ABO-202 viene dosato attraverso infusioni endovenose e intratecali usando il vettore virale AAV9 per consegnare una copia funzionale del gene PPT1 alle cellule del sistema nervoso centrale e degli organi periferici. I dati preclinici hanno dimostrato che la combinazione di dosaggio endovenoso e intratecale può aumentare il potenziale terapeutico di ABO-202.
La terapia è progettata per risolvere il difetto del gene e dell’enzima sottostante che porta ad anomalie d’accumulo di lipopigmenti con risultati di neuroinfiammazione e neurodegenerazione

Contatto:
Sofia Warner
Senior Director, Investor Relations
Abeona Therapeutics
+1 (646) 813-4710
swarner@abeonatherapeutics.com

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