Terapia Genica per la Malattia di Batten CLN3

Comunicato stampa del 3.1.2019

Amicus Therapeutics annuncia uno studio di fase 1/2 sulla terapia genica per la malattia di Batten CLN 3. Terapia Genica in fase clinica presso Nationwide Children’s Hospital per i disturbi neurologici da accumulo lisosomiale.

La sicurezza iniziale è incoraggiante senza eventi avversi gravi ad un mese

CRANBURY, NJ, 3 gennaio 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD), una società di biotecnologie incentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la fornitura di nuovi farmaci per malattie metaboliche rare, ha annunciato oggi l’avvio di una Fase 1/2 studio clinico per valutare la sicurezza e l’efficacia di una singola somministrazione intratecale di terapia genica adeno-associata virus sierotipo 9 AAV9-CLN3 (AAV9-CLN3) in bambini con malattia CLN3 Batten.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03770572?recrs=ab&cond=Batten+Disease&rank=2

La malattia di Batten è il nome comune di un’ampia classe di malattie ereditarie rare e fatali del sistema nervoso, conosciute anche come Ceroidolipofuscinosi Neuronali o NCL.
Il paziente iniziale ha completato un periodo di osservazione di un mese dopo la somministrazione senza eventi avversi gravi segnalati fino ad oggi.

Questo primo studio umano su una terapia genica sperimentale nella malattia di Batten CLN3, un disturbo neurologico genetico potenzialmente letale che inizia tipicamente nella prima infanzia e causa una morte prematura, è attualmente condotto presso il Nationwide Children’s Hospital (Columbus, Ohio). CLN3 è il più diffuso tra i disturbi di Batten che colpisce circa 5.000 pazienti.

“Siamo lieti di annunciare che il primo bambino è stato somministrato nello studio di fase 1/2 per la malattia CLN3 Batten”, ha detto Jay Barth, MD, Chief Medical Officer presso Amicus Therapeutics, Inc. “Con questo studio pionieristico nella malattia CLN3 Batten , un disturbo neurodegenerativo grave e devastante senza trattamenti approvati, speriamo che una singola somministrazione intratecale della nostra terapia genica abbia il potenziale per trattare la causa sottostante della malattia e fornire un beneficio terapeutico duraturo e significativo.
Questo primo partecipante allo studio della malattia CLN3 Batten, insieme ai partecipanti al nostro studio clinico in corso sulla malattia CLN6 Batten, supporta ulteriormente l’incoraggiante profilo di sicurezza per la piattaforma di somministrazione di AAV intratecale. L’avanzamento di questo programma è un altro importante passo in avanti per migliorare potenzialmente la vita di migliaia di bambini che vivono con la malattia di Batten e altri disordini neurologici da accumulo lisosomiale. ”

Emily C. De Los Reyes, MD, Principal Investigator di Nationwide Children ha dichiarato: “L’avvio di questo studio clinico nella malattia di CLN3 Batten è un’importante pietra miliare iniziale. Il proof-of-concept dimostrato negli studi preclinici e nella validazione della piattaforma AAV intratecale attraverso più indicazioni qui al Nationwide Children’s Hospital fornisce l’impegno per l’approccio di somministrazione in questo studio. Non vediamo l’ora di arruolare ulteriori partecipanti nello studio e di confrontare i risultati con i dati esistenti sulla storia naturale nella malattia CLN3 Batten. ”

Lo studio Phase 1/2 sta arruolando bambini di età compresa tra 3 e 10 anni con una diagnosi confermata di malattia CLN3 Batten in due gruppi di dosi sequenziali intratecali: una dose bassa di AAV9-CLN3 (Gruppo 1) una tantum e una dose unica -dosaggio di AAV9-CLN3 (gruppo 2) dopo la valutazione dei partecipanti al gruppo 1. Entrambi i gruppi parteciperanno allo studio in corso per un periodo di tre anni. Amicus prevede di presentare i dati clinici di questo studio, compresi i dati provvisori, in occasione di futuri congressi scientifici e altri luoghi rilevanti. Le misure di scelta primaria sono la sicurezza e l’efficacia, utilizzando per l’arruolamento lo stato di disabilità fisica della scala di valutazione della malattia del Batten unificata (UBDRS) nella malattia CLN3 Batten. Ulteriori informazioni sono disponibili su www.clinicaltrials.gov: NCT03770572.

La malattia di Batten CLN3 è la forma più comune di NCL deriva da una mutazione del gene CLN3 che colpisce principalmente il sistema nervoso. I bambini con questa condizione sviluppano disturbi della vista, disabilità intellettiva, perdita progressiva della funzione motoria, difficoltà di linguaggio e convulsioni che peggiorano nel tempo.

Informazioni sulla malattia di Batten.
La malattia di Batten è il nome comune di un’ampia classe di malattie ereditarie rare del sistema nervoso, fatali, conosciute anche come Ceroidolipofuscinosi neuronali o NCL. In queste malattie, un difetto in un gene specifico innesca una cascata di problemi che interferisce con la capacità di una cellula di riciclare determinate molecole. Ogni gene è chiamato CLN (ceroidoLipofuscinosis, neuronal) e ha un diverso numero di designazione come sottotipo. Esistono 13 forme conosciute di malattia di Batten, spesso denominate CLN1-8; 10-14. I vari tipi di malattia di Batten hanno caratteristiche e sintomi simili ma variano in gravità ed età di esordio.
La maggior parte delle forme di malattia di Batten / NCL di solito iniziano durante l’infanzia. Il corso clinico spesso comporta la perdita progressiva di abilità adattive indipendenti come mobilità, alimentazione e comunicazione. I pazienti manifestano perdita della vista, cambiamenti di personalità, problemi comportamentali, difficoltà di apprendimento e convulsioni. I pazienti di solito manifestano una perdita progressiva della funzione motoria, in seguito sono costretti su una sedia a rotelle, vengono poi allettati e muoiono prematuramente.

Informazioni su Amicus Therapeutics
Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) è una società biotecnologica globale dedicata ai pazienti, incentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la fornitura di nuovi farmaci di alta qualità per le persone che vivono con malattie metaboliche rare. Con una straordinaria attenzione al paziente, Amicus Therapeutics è impegnata a far progredire e ampliare una solida gamma di farmaci all’avanguardia, di primordine per le malattie metaboliche rare. Per ulteriori informazioni, visitare il sito Web della società all’indirizzo www.amicusrx.com e seguirci su Twitter e LinkedIn.

Dichiarazioni previsionali.
Questo comunicato stampa contiene “dichiarazioni lungimiranti” ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, comprese le dichiarazioni relative alle informazioni preliminari sulla sicurezza di uno studio di Fase 1/2 per indagare sulla somministrazione intratecale di AAV9-CLN3 per il trattamento di CLN3 Malattia di Batten. Parole come, ma non solo, “crediamo”, “aspettiamo”, “anticipiamo”, “stimiamo”, “intendiamo”, “confidiamo”, “incoraggiamo”, “potenziale”, “piano,” “” Target “,” probabile “,” potrebbe “,” will “,” would “,” dovrebbe “e” could “e espressioni o parole simili identificano dichiarazioni lungimiranti. Le dichiarazioni previsionali incluse nel presente comunicato stampa si basano sulle attuali aspettative e convinzioni del management che sono soggette a una serie di rischi, incertezze e fattori, incluso il fatto che le informazioni preliminari basate su un singolo paziente e riportate prima del completamento dello studio non saranno predittivo di risultati futuri, che i risultati di ulteriori dati preliminari o dati provenienti dallo studio completato o da eventuali studi futuri non daranno risultati coerenti con i dati preliminari presentati da questo studio o dallo studio CLN6, che la Società non sarà in grado di dimostrare la sicurezza e l’efficacia della somministrazione intratecale di AAV9-CLN3, che i risultati degli studi successivi non supporteranno ulteriori sviluppi, o anche se tali risultati successivi sono favorevoli, che la Società non sarà in grado di completare con successo lo sviluppo di…, ottenere l’approvazione regolamentare per…, ottenere eventuali licenze di terze parti desiderabili o commercializzare con successo AAV9-CLN3. Inoltre, tutte le dichiarazioni previsionali sono soggette agli altri rischi e incertezze descritti nella nostra relazione annuale sul modulo 10-K per l’anno conclusosi il 31 dicembre 2017 e nella relazione trimestrale sul 10-Q per il trimestre conclusosi il 30 settembre 2018. una conseguenza, i risultati effettivi potrebbero differire materialmente da quelli esposti in questo comunicato stampa. Si avvisa di non fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni previsionali, che parlano solo della data del presente documento. Tutte le dichiarazioni lungimiranti sono qualificate nella loro interezza da questa dichiarazione cautelativa e non ci assumiamo alcun obbligo di rivedere questo comunicato stampa per riflettere eventi o circostanze dopo la data del presente documento.

CONTATTI:

Gli investitori / Media:
Amicus Therapeutics
Sara Pellegrino, IRC
Vicepresidente, Investor Relations e Corporate Communications
spellegrino@amicusrx.com
(609) 662-5044

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