La FDA approva la sperimentazione della terapia genica NGN-101 nei pazienti con malattia di Batten CLN5.

NEW YORK, 14 settembre 2021 – Neurogene, una società fondata per portare farmaci genetici che cambiano la vita ai pazienti e alle famiglie colpite da malattie neurologiche rare, ha annunciato oggi che la U.S. Food and Drug Administration (FDA) https://www.fda.gov ha autorizzato la domanda di NGN-101 della Società Investigational New Drug (IND).
NGN-101, il farmaco candidato prodotto da Neurogene per la malattia Batten, è una terapia a vettore virale (AAV) del gene adeno-associato in fase di sperimentazione per il trattamento della malattia CLN5, una malattia neurodegenerativa rara e fatale senza terapie, approvate disponibili, modificanti la malattia.
“NGN-101 è la prima terapia genica sperimentale sviluppata per affrontare le conseguenze devastanti della perdita sia neurodegenerativa che visiva in pazienti che vivono con la malattia di Batten CLN5. È importante sottolineare che riteniamo i nostri dati preclinici del farmaco NGN-101 fortemente potenziali per arrestare la progressione della malattia CLN5 e diminuire i problemi visivi, cognitivi e comportamentali “, ha detto Rachel McMinn, Ph.D., fondatore e CEO di Neurogene. “L’approvazione FDA del nostro primo IND è una tappa incredibilmente importante per Neurogene, e ci porta ad un passo più vicino alla realizzazione della nostra missione di far arrivare i trattamenti di trasformazione per i pazienti che vivono con malattie neurologiche rare.”
L’autorizzazione IND permette Neurogena di avviare uno studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di NGN-101 nei pazienti con malattia CLN5. La sperimentazione open-label consisterà di una singola dose di somministrazione infusa per via intracerebroventricolare (ICV) ed intravitreale (IVT). Università di Rochester servirà come sito principale di trial negli Stati Uniti, guidati da Jonathan W. Mink, MD, Ph.D., il Frederick A. Horner MD illustre professore di Neurologia Pediatrica, Capo di Child Neurology, e direttore del Università di Rochester Batten Centre.
“CLN5 è una malattia devastante neurodegenerativa e rapidamente progressiva nei bambini, che porta alla perdita della vista, deterioramento cognitivo e motorio, convulsioni e, in ultima analisi, la morte prematura”, ha detto Jonathan W. Mink, M.D., Ph.D. “Questo processo di NGN-101 porterà la ricerca avanti nello sviluppo di un trattamento, che attualmente non esiste, potenzialmente modificante la malattia della CLN5, per dare speranza alle persone e alle famiglie.”
A proposito di NGN-101
NGN-101 è stato sviluppato come un trattamento di un’unica somministrazione per via intracerebroventricolare (ICV) ed intravitreale (IVT) per la malattia CLN5 usando un virus adeno-associato (AAV) per trasportare il gene codificante CLN5, che è carente in bambini con la malattia di Batten CLN5. I dati preclinici suggeriscono fortemente che il trattamento NGN-101 ha il potenziale per fermare le caratteristiche chiave di progressione della malattia nei pazienti con CLN5, tra cui la visione associata a declino motorio, cognitivo e comportamentale. NGN-101 ha ricevuto designazione di farmaco orfano da parte delle agenzie di regolamentazione degli Stati Uniti ed Europei.
https://patienteducation.asgct.org/…/clinical-trials…
https://www.neurogene.com/press-releases/neurogene-

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