L’unica terapia genica per le Ceroidolipofuscinosi ha compiuto 10 anni, è la terapia enzimatica sostitutiva per le CLN2.
La dr.ssa Marina Trivisano – Dirigente Medico Neurologo, U.O. Epilessie Rare e Complesse – Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Roma – in questo video spiega la malattia, l’incidenza in Italia e i risultati della terapia sui piccoli pazienti.
INCORAGGIANTI RISULTATI DOPO SOLO UN ANNO DI RICERCA
Si è concluso il 31 maggio 2025 l’anno di finanziamento del progetto di Ricerca della dr.ssa Maria Marchese, ricercatrice dell’IRCCS Stella Maris di Pisa. Il lavoro è stato notevole, pertanto …