L’unica terapia genica per le Ceroidolipofuscinosi ha compiuto 10 anni, è la terapia enzimatica sostitutiva per le CLN2.
La dr.ssa Marina Trivisano – Dirigente Medico Neurologo, U.O. Epilessie Rare e Complesse – Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Roma – in questo video spiega la malattia, l’incidenza in Italia e i risultati della terapia sui piccoli pazienti.
Il Registro Nazionale delle Ceroidolipofuscinosi
Per trovare una CURA per i bambini affetti da Ceroidolipofuscinosi Neuronale serve la RICERCA. Per fare la ricerca serve la STORIA NATURALE DELLA MALATTIA. Per avere la storia naturale della …